2018年，國家醫(yī)保局自成立后，逐步建立了談判準入、直接準入與競價準入的分通道準入機制。對于創(chuàng)新獨家藥品，創(chuàng)設了“申報-遴選-測算-談判-執(zhí)行”規(guī)范化準入流程，并不斷優(yōu)化相關機制，可操作性與可預測性得到進一步增強。國家醫(yī)保目錄動態(tài)調整機制日益成熟，“患者用藥享實惠、企業(yè)創(chuàng)新獲發(fā)展、醫(yī)保管理得成長、基金支出保安全”的多贏局面初步形成，政策成效顯著。
本文基于我國醫(yī)保目錄調整的發(fā)展歷程，從數(shù)據(jù)分析的角度梳理醫(yī)保目錄的調整成效，探討其未來發(fā)展趨勢，為進一步優(yōu)化我國醫(yī)保目錄管理提出建議。
一、政策成效
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經(jīng)過五年的調整優(yōu)化，國家醫(yī)保目錄共談判準入341個創(chuàng)新好藥，目錄內藥品總數(shù)達到2967種，充分體現(xiàn)了以患者臨床需求為導向，鼓勵創(chuàng)新、保障基金可持續(xù)的醫(yī)保管理理念。
1.參保人：豐富臨床選擇，降低疾病負擔
治療領域全覆蓋，匹配臨床需求。以抗腫瘤藥物為例。2018-2022年我國共準入71種抗腫瘤藥物，涉及24個瘤種，有效緩解部分患者無藥可用的困境。特別是對于發(fā)病率較高的癌種如肺癌、乳腺癌等，國家醫(yī)保局重點關注，準入了較多數(shù)量的藥品，如在肺癌治療領域，近五年通過談判共準入15個肺癌相關治療產品，涵蓋EGFR、ALK、MET等多個治療靶點，大大豐富了臨床用藥選擇。
代際更新快，優(yōu)化目錄結構。以糖尿病治療藥物為例。經(jīng)統(tǒng)計，當前目錄內共有76種糖尿病治療藥物，根據(jù)用藥途徑可分為注射制劑和口服制劑兩大類。其中，對于注射制劑，2018年醫(yī)保目錄內僅有前三代胰島素及利拉魯肽（GLP-1日制劑），而2022年目錄涵蓋了第四代超長效胰島素、復方胰島素等，同時GLP-1激動劑逐漸由日制劑轉為以周制劑為主。通過目錄內藥品代際更新，實現(xiàn)了注射頻率更低、血藥濃度與藥效更平穩(wěn)、低血糖風險更小，顯著提升了糖尿病患者用藥有效性、安全性與依從性。
降低疾病負擔，提高患者生活質量。五年來，國家醫(yī)保局堅持惠民為本的理念，著力推動高值抗腫瘤藥、罕見病用藥、慢性病用藥等藥物以合理價格納入醫(yī)保，顯著減輕了群眾看病就醫(yī)負擔。截至目前，累計為患者減負超5000億元。以某抗癌藥2022年上海在職職工二級醫(yī)院門診報銷為例，按照報銷比例70%、起付線1500元，米內網(wǎng)藥品中標價格計算，該藥于2018年首次準入降價45%，2020年續(xù)約再次降價36.98%，兩輪總降幅高達65.35%，參保人的個人自付由21.5萬元降至2.2萬元，患者個人負擔大幅度降低。
2.醫(yī)保管理：關注品種管理與預算管理，有效平衡創(chuàng)新與基金
品種管理，有進有出。在醫(yī)保目錄品種管理過程中，國家醫(yī)保局始終堅持“有進有出，騰籠換鳥”的原則，重點將臨床價值高、價格合理且能夠滿足臨床需求的藥品納入目錄，調出臨床價值不高、濫用明顯、且有更優(yōu)替代的藥品，藥品結構更加合理。經(jīng)統(tǒng)計，近三年醫(yī)保目錄調整過程中，通過談判準入254種獨家藥品、競價準入17種非獨家藥品、直接準入33種非獨家藥品，同時調出43種藥品，在控制醫(yī)?；鸬耐瑫r，保證了企業(yè)研發(fā)回報與創(chuàng)新熱情。
預算管理，合理放量。目前，我國醫(yī)保目錄管理已形成“新通用名準入”、“到期續(xù)約”與“新增適應癥”的藥品全周期預算管理體系。在新通用名準入階段，企業(yè)提交的藥品基金支出預算（即BIA）是測算專家評估依據(jù)之一，BIA較大的品種準入降幅可能較大。但若BIA過小，在藥品后續(xù)續(xù)約或新增適應癥時，藥品可能因實際基金支出超出企業(yè)BIA過多而大幅度續(xù)約降價，因此企業(yè)需精確預估BIA。
同時，現(xiàn)有醫(yī)保預算管理規(guī)則允許目錄內藥品在一定范圍內適當放量。根據(jù)2022年續(xù)約規(guī)則，談判藥品若原價續(xù)約，需同時滿足基金實際支出增幅≤110%和未來兩年基金支出預算增幅≤100%，即允許談判藥品在本協(xié)議期內的基金支出上限為1.1倍BIA，而下一個協(xié)議期內的基金支出上限則為2.2倍首次談判BIA。
3.產業(yè)：準入周期和價格可預測，引領企業(yè)創(chuàng)新設計
醫(yī)保改革提高目錄調整機制透明度，呈現(xiàn)“周期可預測”、“價格可預測”兩大特點，激勵企業(yè)創(chuàng)新投入，引領創(chuàng)新設計。
周期可預測：目前，國家醫(yī)保局已建立動態(tài)調整機制，醫(yī)保目錄實現(xiàn)“一年一調”。創(chuàng)新藥品從獲批上市到納入醫(yī)保的周期不斷縮短，超過80%的新藥可在上市兩年內納入醫(yī)保，2022年23個創(chuàng)新藥實現(xiàn)上市不滿一年即進入醫(yī)保。此外，創(chuàng)新藥進入醫(yī)保后可快速放量，《中國醫(yī)保藥品管理改革進展與成效》顯示，2019年談判準入藥品的銷售額在2020版目錄正式實施，即2020年第一季度后迅速增長，在2020年第四季度擴量接近8倍。醫(yī)保放量效應和穩(wěn)定的投資回報期使企業(yè)獲得更明確的市場預期，一定程度增強了企業(yè)研發(fā)信心，激勵企業(yè)創(chuàng)新投入。
價格可預測：經(jīng)過五輪國家醫(yī)保目錄調整機制的不斷優(yōu)化，獨家創(chuàng)新藥的測算路徑逐漸清晰可預測?？傮w來說，測算分為“確定基準價”和“調增調減”兩階段。在確定基準價階段，依據(jù)市場價格信息、藥物經(jīng)濟學評價證據(jù)、預算影響分析形成科學合理的談判底價。在調增調減階段，重點關注臨床效益、創(chuàng)新性等加算因素，以及預算影響量級、市場擴量情況等調減因素。同時，治療嚴重疾病、彌補目錄空白、創(chuàng)新機制靶點的藥品，談判形成的醫(yī)保支付標準往往較理想。企業(yè)基本可準確預估待準入藥品的價格，實現(xiàn)價格和利潤可預測。
引領創(chuàng)新設計：醫(yī)保談判與測算機制引導企業(yè)研發(fā)方向、引領新藥研發(fā)創(chuàng)新設計，包括藥物結構設計、適應癥開發(fā)順序與說明書設計等研發(fā)多個環(huán)節(jié)。如在藥物結構設計方面，受醫(yī)保價值評估體系影響，新藥研發(fā)的重心已逐漸從結構導向轉向臨床價值導向。因此為提高醫(yī)保準入價格，可填補臨床治療空白或與現(xiàn)有藥物相比療效具有顯著突破的創(chuàng)新藥物成為企業(yè)研發(fā)重點。
二、發(fā)展趨勢
1.完善真實世界數(shù)據(jù)應用，提高醫(yī)保精細化管理水平
隨著我國藥品審評審批制度和醫(yī)保準入政策的不斷優(yōu)化，創(chuàng)新藥準入周期逐年縮短，在納入醫(yī)保前的臨床使用時間往往有限。因此在醫(yī)保審評時，專家多以臨床試驗（即RCT）數(shù)據(jù)作為主要評估依據(jù)。但RCT僅提供在“理想”環(huán)境下干預的結果信息，受研究人群代表性不強、經(jīng)濟模型代表性差等因素影響，無法充分反映整個人群的實際臨床價值與經(jīng)濟價值。真實世界數(shù)據(jù)作為藥品上市后研究結果，可作為RCT的有力補充，減少醫(yī)保審評過程中臨床試驗的局限性。真實世界數(shù)據(jù)應用作為重要的政策工具，應當貫穿“準入-落地-續(xù)約-乙類管理”醫(yī)保管理全程，在輔助醫(yī)保決策層面發(fā)揮重要作用。
在醫(yī)保準入時，審評專家可基于真實世界數(shù)據(jù)充分考慮創(chuàng)新藥品的臨床價值與經(jīng)濟價值，提升藥品價值評估的可信度；在藥品落地時，國家醫(yī)保局可利用真實世界數(shù)據(jù)評估藥品真實療效與基金支出影響，推進協(xié)議管理水平，豐富醫(yī)?；鹬С隹刂剖侄危辉诶m(xù)約新增適應癥時，真實世界數(shù)據(jù)有助于精算新適應癥人群，明確續(xù)約新增藥品的調整方式；在創(chuàng)新藥品轉入乙類管理后，可利用真實世界數(shù)據(jù)進一步評估仿制藥的替代使用效果，提高決策的科學性。
近些年，我國也正積極探索真實世界數(shù)據(jù)應用在醫(yī)保領域的應用。如在近幾年醫(yī)保目錄調整過程中，國家醫(yī)保局采用真實世界醫(yī)保支付數(shù)據(jù)作為續(xù)約藥品的決策參考因素之一，依據(jù)藥品協(xié)議期內基金實際支出確定支付標準調降幅度。但在醫(yī)保藥品療效評價應用方面，我國尚缺乏系統(tǒng)明確的政策依據(jù)與行業(yè)共識。為進一步推動真實世界數(shù)據(jù)使用，可從“規(guī)范化數(shù)據(jù)收集模式”和“標準化數(shù)據(jù)分析流程”兩方面繼續(xù)優(yōu)化：
規(guī)范化數(shù)據(jù)收集模式。根據(jù)研究設計的不同，真實世界數(shù)據(jù)收集可分為回顧性研究（被動收集）和前瞻性研究（主動收集）。但前者可能數(shù)據(jù)缺乏完整性且質量較差，后者存在患者隨訪失訪率高、關鍵數(shù)據(jù)缺失、隨訪成本高等問題。為此，可依托家庭醫(yī)生簽約制度，強化患者隨訪管理，同時建立規(guī)范化數(shù)據(jù)收集模式，選取創(chuàng)新藥品使用數(shù)據(jù)樣本多、質量好的頭部醫(yī)療機構開展合作，在醫(yī)院信息系統(tǒng)中建立真實世界數(shù)據(jù)庫，完善真實世界數(shù)據(jù)收集。
標準化數(shù)據(jù)分析流程。真實世界數(shù)據(jù)是產生真實世界證據(jù)的基礎，但由于真實世界數(shù)據(jù)數(shù)據(jù)異質性強，多屬于回顧性分析或事后分析，研究證據(jù)等級受到挑戰(zhàn)，如何轉化成高質量證據(jù)是我國目前的研究難點之一。結合域外經(jīng)驗，建議從“明確研究設計-降低偏倚風險-評估研究結果穩(wěn)定性-保證全流程質量-形成研究報告得到證據(jù)”六個階段入手，推行規(guī)范化的真實世界數(shù)據(jù)轉化分析流程。
2.強化多層次保障體系銜接，滿足人民不斷增長的高質量治療需求
隨著我國經(jīng)濟社會快速發(fā)展，人民總體生活水平不斷提高、高質量治療需求逐漸凸顯。目前醫(yī)保目錄內已納入諸多創(chuàng)新好藥，但部分臨床療效好、治療嚴重疾病的高值創(chuàng)新藥品因“價格較高、人群不確定”等特點，納入醫(yī)保后可能造成較大醫(yī)?；鹬С鲲L險，往往難以準入醫(yī)保，藥品可及性降低。
為解決人民日益增長的治療需求和醫(yī)?；鸹I資水平有限兩者之間的矛盾，2021年9月，國務院辦公廳發(fā)布的《“十四五”全民醫(yī)療保障規(guī)劃》將健全多層次醫(yī)療保障制度體系作為重點任務，鼓勵引入商業(yè)醫(yī)療保險與基本醫(yī)保協(xié)同保障，擴大保障范圍，緩解醫(yī)?；饓毫?。為此，可考慮加強商業(yè)健康保險與基本醫(yī)保的數(shù)據(jù)銜接。
具體來說，為提高我國患者用藥保障水平，分擔醫(yī)?；饓毫?，體現(xiàn)鼓勵創(chuàng)新導向，建議引入商保獨立支付，先行保障治療費用高昂的創(chuàng)新藥物。同時，完善商保和醫(yī)保的數(shù)據(jù)銜接，借助真實世界數(shù)據(jù)輔助藥品準入醫(yī)保。從域外經(jīng)驗來看，對于臨床價值高但價格昂貴，難以準入醫(yī)保的創(chuàng)新好藥，域外國家通常在為其建立臨時報銷路徑后，進一步收集藥品真實世界數(shù)據(jù)，為后續(xù)醫(yī)保常規(guī)報銷提供證據(jù)。如英國衛(wèi)生部門于2011年設立癌癥藥物基金（Cancer Drugs Fund，CDF），將具有潛在療效和成本效果的抗癌創(chuàng)新藥物納入臨時報銷范圍，并通過與企業(yè)簽訂數(shù)據(jù)收集協(xié)議，進一步收集該藥物的真實世界療效證據(jù)，為后續(xù)重新評估提供臨床和成本效益信息，以判斷其是否符合英國全民醫(yī)療服務體系的準入條件。我國可以借鑒CDF模式，搭建數(shù)據(jù)平臺、收集商保保障過程中的藥品真實世界數(shù)據(jù)，為下階段醫(yī)保準入和常規(guī)支付提供充分證據(jù)，提高基金可持續(xù)性與管理科學性。
五年來，國家醫(yī)保局堅持以人民為中心的發(fā)展思想，切實保障參保人員合理的用藥需求，注重醫(yī)藥行業(yè)可持續(xù)發(fā)展，在政策導向上激勵企業(yè)創(chuàng)新熱情，在醫(yī)保管理上呈精細化趨勢，取得了顯著成效。隨著真實世界證據(jù)在醫(yī)保決策中的全流程的使用、多層次保障體系的有效銜接，將進一步提高醫(yī)?？茖W化、精細化管理水平、滿足人民不斷增長的健康需求，推動我國醫(yī)療保障事業(yè)高質量發(fā)展。
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來源 | 中國醫(yī)療保險