醫(yī)保函〔2021〕171號(hào)
張喆人委員：
??? 您提出的《關(guān)于將甲基丙二酸血癥和丙酸血癥治療藥物和特殊奶粉納入醫(yī)保的提案》由我局主辦，經(jīng)商國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)管局，國(guó)家藥品監(jiān)管局，現(xiàn)答復(fù)如下：
一、關(guān)于將甲基丙二酸血癥及丙酸血癥所需藥物納入醫(yī)保
國(guó)家醫(yī)保部門高度重視罕見病患者的用藥保障工作。目前國(guó)內(nèi)上市的罕見病用藥有40余種已被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。為適應(yīng)臨床醫(yī)藥科技進(jìn)步和參保人員用藥需求的變化，我們建立了醫(yī)保藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，開展了多次大規(guī)模的醫(yī)保目錄調(diào)整工作。目前，2020版國(guó)家醫(yī)?！端幤纺夸洝穬?nèi)西藥和中成藥總數(shù)為2800種，您提到的甲基丙二酸血癥及丙酸血癥所需的口服甲鈷胺、注射用甲鈷胺、注射用腺苷鈷胺已經(jīng)在醫(yī)保目錄中，降低了參保患者的費(fèi)用負(fù)擔(dān)。
下一步，我們將深入貫徹落實(shí)《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，及時(shí)將符合條件的罕見病用藥按程序納入醫(yī)保藥品目錄，積極探索罕見病用藥保障機(jī)制，提升保障水平。
二、關(guān)于將特醫(yī)食品納入醫(yī)保
《中華人民共和國(guó)社會(huì)保險(xiǎn)法》規(guī)定，基本醫(yī)?；鹬Ц斗秶ㄋ幤贰⒃\療項(xiàng)目和醫(yī)療服務(wù)設(shè)施費(fèi)用，未包括特醫(yī)食品。受我國(guó)經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平和醫(yī)?；I資能力的限制，基本醫(yī)療保險(xiǎn)當(dāng)前只能立足“?；尽?，沒有能力將支付范圍擴(kuò)大到包括非治療性的特醫(yī)食品。目前，國(guó)家層面未將特醫(yī)食品納入基本醫(yī)?；鹬Ц斗秶?
下一步，我們將積極配合有關(guān)部門，完善制度措施，支持地方通過(guò)商業(yè)健康保險(xiǎn)等多種渠道，逐步提升保障水平，減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
三、關(guān)于將甲基丙二酸血癥及丙酸血癥納入門特
國(guó)家高度重視減輕特殊疾病患者的門診醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。一是普遍開展門診慢特病保障。在做好住院醫(yī)療費(fèi)用保障的基礎(chǔ)上，指導(dǎo)各地根據(jù)醫(yī)?；鹗罩闆r，把一些病期長(zhǎng)、醫(yī)療費(fèi)用高的慢特病及相關(guān)特殊治療的門診醫(yī)療費(fèi)用納入統(tǒng)籌基金支付范圍，并參照住院進(jìn)行管理和支付。二是健全和完善普通門診統(tǒng)籌。居民醫(yī)保已經(jīng)普遍開展普通門診統(tǒng)籌，把參保人在基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)發(fā)生的門診醫(yī)療費(fèi)用納入保障范圍。推動(dòng)建立健全職工醫(yī)保普通門診統(tǒng)籌，按照中央深化醫(yī)療保障制度改革有關(guān)任務(wù)部署，提請(qǐng)國(guó)務(wù)院印發(fā)《關(guān)于建立健全職工基本醫(yī)療保險(xiǎn)門診共濟(jì)保障機(jī)制的指導(dǎo)意見》，要求各地逐步將多發(fā)病、常見病的普通門診醫(yī)療費(fèi)納入統(tǒng)籌基金報(bào)銷，加強(qiáng)門診慢性病、特殊疾病待遇保障，逐步將部分治療周期長(zhǎng)、對(duì)健康損害大、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)重的疾病門診治療費(fèi)用納入統(tǒng)籌基金報(bào)銷。
但是，基本醫(yī)保的報(bào)銷水平實(shí)行屬地管理，地區(qū)間經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平、基金承受能力、人口老齡化程度、醫(yī)療資源供給等差異較大，導(dǎo)致各地醫(yī)?；I資和待遇政策設(shè)置等存在差異，如普通門診統(tǒng)籌的報(bào)銷比例、納入門診慢特病保障的病種范圍也有所不同。
下一步，我們將按照中央深化醫(yī)療保障制度改革有關(guān)任務(wù)部署，鞏固健全全民醫(yī)保，統(tǒng)籌發(fā)揮基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助三重制度綜合保障功能，指導(dǎo)地方做好醫(yī)療保障各項(xiàng)工作，加強(qiáng)門診共濟(jì)保障，逐步提升門診保障水平。
四、關(guān)于提高罕見病藥品的可及性
為鼓勵(lì)罕見病治療藥品研發(fā)，國(guó)家藥監(jiān)局對(duì)包括罕見病治療藥品在內(nèi)的藥品注冊(cè)申請(qǐng)實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批。2020年國(guó)家藥監(jiān)局新批準(zhǔn)了治療多發(fā)性硬化癥的西尼莫德片、治療亨廷頓舞蹈癥的氘丁苯那嗪片、治療粘多糖貯積癥的注射用拉羅尼酶濃溶液等7個(gè)罕見病藥品。
此外，對(duì)臨床急需的境外新藥建立專門通道進(jìn)行審評(píng)審批，鼓勵(lì)企業(yè)申報(bào)。目前已經(jīng)遴選發(fā)布了三批臨床急需境外新藥品種名單，其中罕見病治療藥品超過(guò)遴選藥物總量的50%。國(guó)家藥監(jiān)局加強(qiáng)與申請(qǐng)人溝通交流、加快審評(píng)，對(duì)列入專門通道的罕見病治療藥品要在3個(gè)月內(nèi)審結(jié)。
五、關(guān)于保障特醫(yī)食品質(zhì)量安全和穩(wěn)定供應(yīng)
2015年修訂的《中華人民共和國(guó)食品安全法》規(guī)定，對(duì)包括特醫(yī)食品在內(nèi)的特殊食品實(shí)行嚴(yán)格監(jiān)督管理，特醫(yī)食品應(yīng)當(dāng)經(jīng)國(guó)務(wù)院食品安全監(jiān)督管理部門注冊(cè)。國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)管總局嚴(yán)格審查特醫(yī)食品的安全性、營(yíng)養(yǎng)充足性和特殊醫(yī)學(xué)用途臨床效果，嚴(yán)格實(shí)施注冊(cè)現(xiàn)場(chǎng)核查和動(dòng)態(tài)抽樣檢驗(yàn)，嚴(yán)格防控各類風(fēng)險(xiǎn)，保障特醫(yī)食品質(zhì)量安全。截至2021年5月20日，共批準(zhǔn)35家企業(yè)71個(gè)特醫(yī)食品，其中包括罕見病苯丙酮尿癥（PKU）特醫(yī)食品3個(gè)產(chǎn)品。目前尚未收到甲基丙二酸血癥和丙酸血癥等類別罕見病特醫(yī)食品的注冊(cè)申請(qǐng)。
新冠肺炎疫情發(fā)生后，針對(duì)國(guó)內(nèi)200多名PKU患者面臨特醫(yī)食品供應(yīng)不足的風(fēng)險(xiǎn)，市場(chǎng)監(jiān)管總局緊急協(xié)調(diào)相關(guān)方，實(shí)施對(duì)患兒家庭點(diǎn)對(duì)點(diǎn)捐贈(zèng)，及時(shí)消除供應(yīng)不足風(fēng)險(xiǎn)；同時(shí)，緊急組織專家對(duì)境外捐贈(zèng)產(chǎn)品實(shí)施技術(shù)審評(píng)和專家論證，對(duì)產(chǎn)品質(zhì)量安全可靠的產(chǎn)品協(xié)調(diào)海關(guān)予以應(yīng)急通關(guān)；指導(dǎo)地方市場(chǎng)監(jiān)管部門通過(guò)政府疫情聯(lián)防聯(lián)控協(xié)調(diào)機(jī)制，將特醫(yī)食品納入重點(diǎn)民生保障通道，推動(dòng)暢通企業(yè)生產(chǎn)所需原輔材料供應(yīng)、產(chǎn)品銷售渠道，保障特醫(yī)食品銷售暢通，切實(shí)維護(hù)患兒身體健康和生命安全。
下一步，我們將根據(jù)罕見病類特醫(yī)食品臨床需求使用、研發(fā)生產(chǎn)等實(shí)際情況，組織研究建立包括甲基丙二酸血癥和丙酸血癥等在內(nèi)的罕見病類特醫(yī)食品應(yīng)急審評(píng)機(jī)制，對(duì)申請(qǐng)臨床急需或企業(yè)捐贈(zèng)的罕見病類特醫(yī)食品，開辟“應(yīng)急審評(píng)通道”。同時(shí)，支持特醫(yī)食品企業(yè)開展罕見病類特醫(yī)食品的研發(fā)、注冊(cè)和生產(chǎn)，對(duì)申請(qǐng)注冊(cè)罕見病類特醫(yī)食品實(shí)施優(yōu)先審評(píng)；鼓勵(lì)罕見病類特醫(yī)食品生產(chǎn)企業(yè)與國(guó)內(nèi)公益慈善組織開展合作，實(shí)施家庭捐贈(zèng)，幫扶罕見病患者，促進(jìn)社會(huì)的和諧穩(wěn)定。
感謝您對(duì)醫(yī)保事業(yè)的關(guān)心與支持。
國(guó)家醫(yī)療保障局
2021年8月19日