跨越時代,核酸藥物打破傳統(tǒng)藥物三大困境。傳統(tǒng)的小分子和大分子藥物在研發(fā)過程中常常受自身分子結(jié)構(gòu)的制約而“難以成藥”;受靶點本身無法靶向的制約而“不可成藥”。RNA(核糖核酸)是連接基因與蛋白質(zhì)的重要橋梁,因此核酸藥物不僅不受自身結(jié)構(gòu)制約,能夠打破“難以成藥性”;還能大幅度擴展靶點范圍,打破“不可成藥性”;此外,對比傳統(tǒng)藥物,其藥效更加強勁持久,有望克服現(xiàn)有療法“效力不足”等問題。目前mRNA疫苗、小干擾RNA(siRNA)、反義寡核苷酸(ASO)為臨床中核酸藥開發(fā)的主要形式,隨著基因測序、化學修飾及遞送系統(tǒng)的革新,核酸藥物即將迎來收獲期,有望成為新一代的迭代式治療方案。
??星火燎原,廣闊治療場景打開國內(nèi)千億市場。全球核酸藥物涉足的適應(yīng)癥紛繁復雜,我們著重從傳染病和慢性病兩個領(lǐng)域?qū)κ袌鲞M行系統(tǒng)、全景地梳理分析,測算出2034年國內(nèi)的核酸藥市場空間約為1009億元(除去mRNA新冠疫苗以及罕見病相關(guān)藥品),其中傳染?。砸倚透窝祝┑氖袌隹臻g約為540億元,慢性?。ㄐ难芗膊?、II型糖尿病)的市場空間約為450億元。
??高城深池,突破成藥技術(shù)即可構(gòu)建護城河。目前,核酸藥物研發(fā)面臨的主要問題(藥物的穩(wěn)定性、靶向性和安全性)仍未完全解決,亟待發(fā)展新一代技術(shù)并快速推動其產(chǎn)業(yè)化進程。目前,技術(shù)突破的方向包括:1)序列設(shè)計技術(shù)→提高藥物的穩(wěn)定性與特異性;2)結(jié)構(gòu)修飾技術(shù)→增強藥物在血液中的穩(wěn)定性并降低免疫原性;3)遞送系統(tǒng)技術(shù)→保護藥物靶向作用部位并提升細胞胞吞效率、確保充分發(fā)揮效力。
??投資建議:核酸藥物行業(yè)將進入快速成長期,國內(nèi)千億級藥物市場即開啟,看好掌握核心技術(shù)并具備商業(yè)化落地能力的企業(yè)。新冠疫情催化核酸藥物行業(yè)加速發(fā)展,國內(nèi)千億級藥物市場即開啟。目前專注于核酸藥物研發(fā)的企業(yè)羽翼未豐,仍以授權(quán)合作為主;而大藥企則通過授權(quán)引進、共同開發(fā)等方式快速進入并布局。核酸藥物屬于迭代式的治療方案,我們認為其將掀起新一代創(chuàng)新藥的研發(fā)熱潮,并看好真正掌握核心技術(shù)且有能力完成臨床試驗、推動商業(yè)化落地的企業(yè),建議關(guān)注已布局核酸技術(shù)賽道的上市藥企沃森生物、復星醫(yī)藥(A+H),以及專注于核酸藥物研發(fā)的未上市企業(yè)瑞博生物、圣諾制藥、艾博生物、斯微生物等。
??風險分析:新藥研發(fā)相關(guān)風險;知識產(chǎn)權(quán)風險;核酸藥物在國內(nèi)市場接受度不及預(yù)期的風險。