近日，F(xiàn)DA批準 Cablivi（Caplacizumab-Yhdp），用于治療成人獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）。Cablivi是首個特異性的aTTP治療藥物，也是首個獲批上市的納米抗體藥。
aTTP是一種罕見的導致血液凝結的危及生命的疾病， Cablivi是第一種將血漿交換與免疫抑制療法結合用于該種疾病的藥物。
FDA腫瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士說：“aTTP患者每天都要接受數(shù)小時的血漿置換治療。治療過程中，先通過機器將血液從體內抽出，然后將其與捐獻的血漿混合，最后再輸回患者體內。經過幾天或幾周的治療，還需要服用免疫抑制藥物，但許多患者仍然會復發(fā)?！?/span>
Cablivi是第一款抑制血塊形成的靶向治療藥物，它為aTTP患者減少復發(fā)提供了新的治療選擇。
患有aTTP的人群會在全身的小血管中形成廣泛的血栓。這些血栓會切斷主要器官的氧氣和血液供應，導致中風和心臟病發(fā)生，可能會帶來大腦損傷甚至死亡。患者可能因癌癥、HIV、妊娠、狼瘡或感染等疾病患上aTTP，也可能在接受手術、骨髓移植或化療后發(fā)生。
Cablivi的有效性基于一項145名患者參與的臨床試驗，他們隨機接受Cablivi或安慰劑治療。兩組患者分別接受了血漿置換和免疫抑制治療。試驗結果表明，與安慰劑相比，接受Cablivi治療的患者血小板計數(shù)改善更快，并且治療期間aTTP相關死亡和復發(fā)的總數(shù)減少。
在整個研究期間（藥物治療期加上停藥后28天的隨訪期），安慰劑組的復發(fā)率為38%，而Cablivi組的復發(fā)率僅為13%。
臨床試驗中，患者報告Cablivi常見的副作用是鼻出血或牙齦出血以及頭痛。漢鼎好醫(yī)友提醒，醫(yī)生和患者在使用Cablivi時，需警惕嚴重的出血風險。
此前，F(xiàn)DA已授予該藥優(yōu)先審查資格，Cablivi還獲得了孤兒藥資格認定。這些政策為幫助和鼓勵開發(fā)此類罕見病藥物提供了激勵。